식약처 아스트로젠의 임상 2상 시험계획 승인 해당 분야 신약 개발 청신호
대구경북첨단의료진흥재단(재단 이사장 이영호. DGMIF) 내 입주해 있는 ㈜아스트로젠이 자폐스펙트럼장애 신약 임상 2상 시험계획을 승인받았다.
DGMIF에 따르면 ㈜아스트로젠은 최근 식품의약품안전처에 자폐스펙트럼장애 치료 후보물질인 'AST-001(개발명)'의 임상시험 계획의 승인을 요청했다. AST-001은 개발 중인 핵심 파이프라인으로서 신경세포와 미토콘드리아 보호 및 활성도 향상을 통해 자폐의 핵심 증상인 인지 및 사회성을 개선시키는 것으로 알려져 있다.
식약처가 임상 2상의 시험계획을 승인함으로써 (주) 아스트로젠은 오는 12월부터 만 2세에서 18세 자폐스펙트럼장애 환자 138명을 대상으로 삼성서울병원과 서울아산병원을 포함한 전국 10곳의 대학병원에서 임상 2상에 돌입할 예정이다.
㈜아스트로젠은 2017년 설립된 난치성 신경질환 신약 개발 바이오 벤처로서 경북대학교 의과대학 소아청소년신경 세부전문의인 황수경 교수가 창업한 회사로, 대구창조경제혁신센터(센터장 : 이재일) 주관 스타벤처육성사업, 의료창업 및 취업지원사업에 선정되는 등 지역유관기관들과 활발한 협업을 펼치고 있다. 지난 6월에는 중소벤처기업부에서 주관한 ‘아기유니콘 200 육성사업’에 최종 선정되기도 했다.
아직까지 자폐스펙트럼장애의 핵심 증상을 개선시키는 치료제가 없는 가운데 파괴적 행동(공격성, 충동성, 자해적 행동)이나 과민증이 두드러질 경우, 리스페리돈이나 아리피프라졸 등의 항정신병 약물을 투여하는 식으로 치료가 이뤄지는 게 현실이다. 게다가 위 약물 등은 효과가 뚜렷하지도 않을 뿐더러 떨림이나 운동장애, 타액과다분비, 졸림, 체중 증가 등 여러 부작용이 수반될 수 있다는 단점이 지적되어 왔다.
그동안 자폐스펙트럼장애 질환에 있어 세계적으로 로슈(Roche)사의 발로밥탄(Balovaptan)과 뉴로클로어(Neurochlore)사의 부메타나이드(Bumetanide)가 가장 앞서 있는 파이프라인으로 알려져 있다. 그러나 자폐스펙트럼 장애 치료제 개발은 쉬운 일이 아니다.
실제, 로슈사의 발로밥탄은 미국식품의약국으로부터 ‘혁신 치료제(Breakthrough therapy)’에 지정될 정도로 촉망받는 후보 물질이었지만, 지난 5월에 18세 이상 성인 대상 임상 3상인 바이아덕트(VIADUCT)스터디를 중단했고, 2~4세 영아 대상으로 진행 중인 임상 1b상도 중단하며 위와 같은 난해함을 재확인시켰다.
㈜아스트로젠은 지난해 11월부터 AST-001을 자폐스펙트럼장애 환자를 대상으로 경북대학교병원에서 연구자 임상시험을 진행 중이다. 연구자 임상 중간데이터에서 유의미한 효능을 보이고 특이적인 부작용이 관찰되지 않아 향후 진행할 임상 2상이 매우 기대되고 있다.
황수경 대표는 “이번 임상2상 승인으로 난치성 소아 신경질환 환우들의 고통을 조금이라도 덜어주고자 했던 창업목표에 조금 더 가까워졌다”면서 “AST-001이 하루 빨리 시장에 출시돼 자폐스펙트럼장애 환우와 가족들에게 큰 희망을 줄 수 있도록 최선을 다하겠다”고 포부를 밝혔다.
